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Des outils thérapeutiques pour soigner les maladies génétiques

La 1ère conférence du 3ième cycle de conférences Les Invités de l'UMONS, proposé sur le campus de l'UMONS à Charleroi, a été donnée par Alexandra Belayew, Docteur en Sciences et professeur à l'Université de Mons.

L'exposé, d'une grande qualité de vulgarisation, "De la recette (le gène) au gâteau (la protéine) : cibler l'ARN messager pour soigner les maladies génétiques" a été apprécié de tous, aussi bien des experts en la matière que de ceux venus tout simplement en tirer de nouvelles connaissances.

Protéine, gène, chromosome, ADN, c'est quoi ? Pour donner les notions de base au public non averti, Mme Belayew a projeté un film d'animation (aimablement prêté par le musée du PASS) qui nous plonge au cœur de la cellule, dans ce noyau qui contient sur l'ADN toutes les recettes pour produire toutes les protéines qui nous constituent, ce qui fait qu'on est nous et pas une plante, ou un animal et qu'on se différencie les uns des autres.

Le Professeur Belayew a ensuite expliqué ce qu'était une mutation génétique, comment cette erreur dans le gène "recette" se traduisait dans la protéine et les dégâts que cela occasionnait chez le patient qui en était victime.

Une maladie héréditaire est considérée comme rare si elle ne touche qu'une personne sur 2000. Mais comme il y a beaucoup de maladies rares différentes, au total elles touchent en Europe pas moins de 30 millions de personnes (1 personne sur 2000). Le retour sur investissement pour le développement de médicaments concernant ces cas dans l'industrie pharmaceutique est faible, ce qui explique le peu de traitements pour ces maladies.

Pourtant, il existe des stratégies thérapeutiques concrètes qui pourraient être modulées pour les adapter à différentes maladies ! C'est ce qu'a tenté de démontrer Mme Belayew au travers de deux stratégies : l'interférence par ARN (notamment pour cibler les virus du SIDA, de l'hépatite B et C et de l'Ebola entre autres) et le saut d'exon (notamment pour la maladie de Duchenne qui touche 1 garçon/3500). Certains traitements sont déjà au stade d'essais cliniques et tous les espoirs sont permis pour cette dernière maladie.

L'équipe de chercheurs que dirige le Prof. Belayew à l'UMONS travaille, pour le moment, sur la maladie héréditaire FSHD, une atrophie musculaire progressant, depuis le haut vers le bas du corps. Son équipe a trouvé le gène dont l'activation cause cette maladie : il produit une protéine chef d'orchestre qui perturbe des dizaines de gènes, enclenchant l'atrophie et empêchant le muscle de se régénérer comme en est capable un corps sain. Les outils que l'équipe a récemment développés pour bloquer ce gène ont fait l'objet d'une demande de brevet de l'UMONS et sont en phase test (sur des souris) aux Etats-Unis.

Vous voulez en savoir plus sur ces solutions thérapeutiques, contactez alexandra.belayew@umons.ac.be.